Achterbahnfahrt

https://www.fool.com/investing/2019/08/06/...r-coaster-continues.aspx

 

http://www.pharmatimes.com/news/...eura_made_available_on_nhs_1301655
https://www.pmlive.com/pharma_news/...a_after_initial_setback_1301440  

AAV5 Gentherapie

• PDUFA Termin 21. August 2020
  
• kein Panel erwartet (deute ich positiv)
  

https://investors.biomarin.com/...eview-Action-Date-of-August-21-2020

 

Zahlen für 2019

• Umsatz 1,7 Mrd. $ (VJ 1,5)
  
  • 2020-er Umsatz Prognose 1,95-2,05 Mrd. $
    
• Verlust 24 Mio. $ (VJ 77)
  
• Cash 1,2 Mrd. $
  
• MK 16,4 Mrd. $
  

https://investors.biomarin.com/...rd-Full-year-2019-Financial-Results

 

https://investors.biomarin.com/...ene-Therapy-for-Severe-Hemophilia-A  

CRL für Biomarin´s Gentherapie Valrox

Die FDA will zweijährige Daten zu allen Hämophilie-A-Patienten in ihrer laufenden Gentherapie-Studie. Diese Daten sind im November 2021 verfügbar, was eine Genehmigungsentscheidung für 2022 impliziert.

https://seekingalpha.com/news/...ction-of-gene-therapy-for-hemophilia

 

Hoffe die Panikverkäufe halten sich in Grenzen  

Mal sehen wo sich ein Boden bildet.
https://xconomy.com/national/2020/08/19/...herapy-asks-for-more-data/  

positive Ergebnisse der Phase-3-Gentherapie-Studie bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A

• Die Studie erfüllte alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte im Einjahresdatensatz
  

siehe Posting #13:Ob die FDA ihre Entscheidung anhand der neuen Daten revidieren wird, bleibt abzuwarten, Analysten sind skeptisch.

https://endpts.com/...or-but-is-it-enough-to-change-regulators-minds/

 

Oh man  

Da wohl keine vorzeitige Zulassung durch die FDA erfolgen wird heute der Kursrückgang.
Hoffentlich erfolgt die Zulassung in Europa bzw. dann später im Jahr in den USA, dann sehe ich hier auch wieder deutlich steigende Kurse.  

Den Artikel anders gelesen zu haben.  Morgen mal auf die Website gehen. Schönen Abend
Hab mir noch ein paar stückel gegönnt.
 

10. Januar 2021
BioMarin gibt positive Ergebnisse der Phase-3-Gentherapie-Studie bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bekannt; Die Studie erfüllte alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte im Einjahresdatensatz
BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) gab heute positive Topline-Ergebnisse seiner laufenden globalen Phase-3-GENEr8-1-Studie zum Valoktokogen Roxaparvovec bekannt, einer experimentellen Gentherapie ...  

Voxzogo PDUFA am 20. November

https://www.fiercepharma.com/pharma/...d-become-a-blockbuster-analyst

 

US Zulassung für Voxzogo

https://www.fiercepharma.com/pharma/...tting-company-up-for-potential

 

2 Jahres-Daten für die Hämophilie A Phase3 Gentherapie Valrox

• siehe Posting #13
  

"In the U.S., BioMarin intends to submit two-year follow-up safety and efficacy data GENEr8-1 study to support the benefit/risk assessment of valoctocogene roxaparvovec, as previously requested by the FDA. The Company plans to meet with FDA to discuss the resubmission of a marketing application targeted for Q2 2022, followed by an expected six-month review by the FDA."

https://endpts.com/...a-a-gene-therapy-to-fda-again-with-2-year-data/

 

Zahlen für Q4/21

• Umsatz 450 Mio. $
  
• Verlust 58 Mio. $
  
• Cash 1,52 Mrd. $
  
• MK 14,1 Mrd. $
  

- Company Provides Full-Year 2022 Total Revenue Guidance of $2.05 Billion to $2.15 Billion

- Transitions to GAAP Profitability

https://investors.biomarin.com/...ncial-Results-and-Corporate-Updates

 

FDA möchte zusätzliche Daten zu BMRN´s Zulassungsantrag (Hämophilie-Gentherapie)

• dadurch verschiebt sich die geplante Einreichung (von Juni) auf September 2022
  

https://seekingalpha.com/news/...additional-data-on-hemophilia-a-drug

 

BioMarin Pharmaceutical CEO on the company’s drug pricing strategy

https://www.cnbc.com/video/2022/10/19/...s-drug-pricing-strategy.html  

Zahlen für 2022

• Umsatz 2,096 Mrd. $ (+14%)
  
• FY23 Umsatzausblick +15%
• Gewinn 142 Mio. $ / EPS 0,75$ (FY23 Ausblick +30%)
• Cash 1,63 Mrd. $
  
• MK 17,4 Mrd. $
  

https://investors.biomarin.com/...nd-Steady-Growth-of-Enzyme-Business

 

Hämophilie-A-Gentherapie von BioMarin erhält US-Zulassung

• das FDA-Label beschreibt einen kleineren Nutzen (annualisierte Blutungsrate), als das Unternehmen zuvor angegeben hatte 
  

https://pharmaphorum.com/news/...philia-gene-therapy-gets-us-approval